新药研发常常需要花费大量资金与时间 。人工智能（AI）能够对海量化合物分子进行筛选 ，对药物机制进行模拟 ，辅助设计临床试验……这些曾被认为能够大大缩短研发时间 、减少成本 。然而迄今为止，全球尚无一款由AI主导研发的药物问世 ，数个宣称是“AI药物”的项目还停留在一期临床试验的阶段。
2025年6月3日 ，一款用以治疗特发性肺纤维化（IPF）的小分子药物Rentosertib（ISM001-055）在《自然·医学》（Nature Medicine）上公布了IIa期临床试验数据，作者是来自中国医学科学院北京协和医院以及AI制药公司英矽智能（Insilico）的研究人员 。这些数据初步验证了该药物分子的安全性和有效性 ，成为目前全世界进展最快的AI药物 。
特发性肺纤维化是一种慢性 、进行性肺纤维化疾病 ，以肺功能进行性、不可逆性下降为特征，影响全球约500万人，中位生存期仅为3至4年 ，目前市面上的药物主要用于减缓疾病进展 ，但无法停止或者逆转疾病。
“这仍是一种极具挑战性的疾病，存在显著未满足的临床需求 。 ”中国医学科学院北京协和医院主任医师 、本次临床试验中国牵头研究者徐作军教授表示 。
这次试验中的药物分子作用于由人工智能辅助发现的新型靶点TNIK。在IPF中 ，激活TNIK靶点可驱动肺部的病理性纤维化 ，导致肺功能进行性下降。因此，通过抑制TNIK信号传导 ，理论上就能够阻止或逆转纤维化过程 ，这是该药物分子的设计思路 。2023年2月，Rentosertib获得美国FDA授予的“孤儿药 ”资格认定 。2024年3月 ，该药物在早期由AI辅助而被发现的过程被刊登在了《自然·生物技术》（Nature Biotechnology）上。
本试验共包含中国22个中心的71例IPF患者 ，受试者被随机分配接受安慰剂 、每日一次30mg、每日两次30mg或每日一次60mg，持续12周的用药观察 。
结果显示 ，相较于安慰剂组 ，接受该药物治疗的患者的用力肺活量（FVC）得到改善，显示出对IPF的疗效 。在每日一次60mg的最高用药剂量组中，患者的FVC与基线水平相比 ，平均提高98.4毫升 ，而安慰剂组患者的FVC与基线水平相比，平均下降62.3毫升。
在副作用方面 ，各治疗组中与治疗相关的不良事件（TEAEs）发生率相似 ，大多数不良事件（AEs）为轻度或中度，严重不良事件（SAEs）发生率罕见 ，且所有不良事件在停药后均可恢复 。
“这些结果不仅表明Rentosertib具有可控的安全性和耐受性 ，还为进一步开展大规模 、长周期的临床试验奠定了基础 。Rentosertib的实践经验展现了AI在药物研发领域的变革潜力，为更高效创新的研发手段提供了价值参考。”英矽智能创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov博士表示 。
数据初步反映了该药物的治疗潜力与安全性 ，接下来还需要在更大规模 、设计更严谨和指标更严格的试验中进行验证 。“Rentosertib 具有为 IPF 患者提供有意义的临床获益的潜力 ，这令人倍感振奋。然而，本研究中各患者组的样本量相对较小 ，我们期待这些发现在更大规模的队列研究中进一步获得验证 。 ”徐作军说 。
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